根據塔夫茨藥物開(kāi)發研究中心提供的一項數(shù)據顯示，開(kāi)發一個(gè)新藥的平均成本大(dà)約為(wèi)26億美元。2013年全球前十強藥企的研發投入占銷售額的比例達到17.8%，高(gāo)達603.9億美元，而國內(nèi)前十強藥企研發投入僅為(wèi)銷售額的1%，約為(wèi)3億美元。
這就是中國新藥研發面臨的尴尬局面：盡管我們占據龐大(dà)的市場(chǎng)優勢，擁有(yǒu)4700家(jiā)制(zhì)藥企業，但(dàn)絕大(dà)多(duō)數(shù)企業小(xiǎo)而散，銷售額利潤低(dī)；企業沒有(yǒu)資本也不願投入資本用于新藥研發；創新層次主要處于以仿制(zhì)為(wèi)主到仿創結合的階段，仿制(zhì)藥比例高(gāo)達96%。由于缺乏創新藥物的研發能力和(hé)完整的開(kāi)發鏈，中國藥企一窩蜂研究熱門(mén)靶點，産品重複申報，導緻企業同質化現象嚴重，基本屬于無序競争狀态，可(kě)持續發展難以為(wèi)繼。迄今為(wèi)止，中國第一個(gè)真正意義上(shàng)的新藥仍是猶抱琵琶半遮面，千呼萬喚還(hái)沒來(lái)。
一方面，随着綜合國力的提升，國際市場(chǎng)對中國創新能力的要求日益提升，另一方面，腫瘤、糖尿病等慢性病成為(wèi)了威脅國民健康最主要的疾病，老百姓對療效好、價格優的新藥提出了迫切需求。2015年7月30日-31日，在湯森(sēn)路透主辦的"專業信息引領中國藥企創新與國際化--第二屆湯森(sēn)路透中國制(zhì)藥行(xíng)業大(dà)會(huì)"上(shàng)，中國藥學會(huì)理(lǐ)事長桑國衛院士、譽衡藥業副總裁兼首席科學官呂強博士、恒瑞醫(yī)藥全球研發總裁張連山(shān)博士、貝達藥業副總裁兼首席科學官胡邵京博士等多(duō)名業內(nèi)的頂級專家(jiā)，圍繞"新藥研發在中國"、"中國藥企國際化"以及"專業信息與中國藥企"三大(dà)主題進行(xíng)了探討(tǎo)與展望。
從整個(gè)市場(chǎng)環境來(lái)看，海外的仿制(zhì)藥企越來(lái)越重視(shì)創新藥，全球最大(dà)仿制(zhì)藥企梯瓦逐年提升專利藥研發比例，艾爾建在和(hé)阿特維斯合并後抛售仿制(zhì)藥業務意欲進入創新藥領域，而國內(nèi)藥企也與全球市場(chǎng)步調一緻，以恒瑞、正大(dà)天晴、海正等為(wèi)代表的一批本土藥企通(tōng)過加強研發投入，與跨國藥企合作(zuò)等形式戰略布局新藥領域，First-in-class正在成為(wèi)全球藥企研發的新趨勢，創新藥物也成為(wèi)提升企業競争力的重要手段。
此外，在場(chǎng)的多(duō)位業內(nèi)人(rén)士也表示，如何研發使中國老百姓負擔得(de)起的新藥更是國內(nèi)藥企研究的重點。對于中國創新藥發展，基礎研究、資本投入、政策引導這三大(dà)因素發揮着舉足輕重的作(zuò)用。
基礎研究
一個(gè)成功新藥的發現，歸根結底離不開(kāi)基礎研究的支持，比如新靶點的發現、作(zuò)用機制(zhì)的闡明(míng)。貝達藥業副總裁兼首席化學家(jiā)胡邵京表示，"基礎研究的投入是至關重要的一點，這決定了中國今後能否在全球新藥研發中占有(yǒu)一席之地。"同時(shí)，基礎科學家(jiā)、藥企研發人(rén)員與臨床醫(yī)生(shēng)之間(jiān)的交流也至關重要，通(tōng)過臨床反饋在疾病的标記物、靶标的基礎上(shàng)展開(kāi)更加合理(lǐ)的藥物的設計(jì)，使得(de)設計(jì)出來(lái)的新藥更加有(yǒu)效，不良反應更少(shǎo)，從而更好地實現個(gè)體(tǐ)化用藥和(hé)精準醫(yī)療。
最近幾年，中國基礎研究的水(shuǐ)平明(míng)顯提升，在2015年自然指數(shù)排名中，中國位列全球第二，中科院甚至位列全球高(gāo)校(xiào)和(hé)科研院所第一，但(dàn)目前國內(nèi)的基礎研究主要關注論文的數(shù)量和(hé)質量，這為(wèi)充分推動新藥研發帶來(lái)了局限。
資本投入
對于創新藥物而言，突破性越大(dà)，投資風險也越大(dà)，尤其對于新靶點的挖掘。私有(yǒu)資本不願意投入風險極高(gāo)的不确定領域，這導緻了新藥早期研發支持不足。國內(nèi)傳統的觀念是藥必須做(zuò)成上(shàng)市才有(yǒu)價值，而在亞盛醫(yī)藥總經理(lǐ)郭明(míng)看來(lái)，隻要藥物具有(yǒu)足夠的潛在價值，任何時(shí)候都能變現。桑國衛院士指出，目前新藥研發最難的就是資金問題。同時(shí)他也提出了解決辦法，即在藥物開(kāi)發的前期重要環節實現公司增值及早期投資退出，打造成功的商業模式，營造早期創新項目的投資氛圍。
政府引導
長期以來(lái)，國內(nèi)新藥的審批等相關制(zhì)度一直飽受诟病：臨床準入時(shí)間(jiān)長，注冊綁定生(shēng)産許可(kě)，市場(chǎng)招标采購周期長，各省流程不一，創新藥無法及時(shí)進入醫(yī)保或招标采購目錄，此外，新藥的知識産權也缺乏保護。桑國衛表示，中國醫(yī)藥創新領域應引入"政産學研用"的概念，在産學研的基礎上(shàng)，從國情實際出發提高(gāo)頂層設計(jì)，加大(dà)政府的扶持投入，同時(shí)也更加強調轉化醫(yī)學模式在創新藥物研發中的重要意義，努力推進企業、研究院所和(hé)高(gāo)校(xiào)的協作(zuò)創新的新模式。
近年來(lái)，國家(jiā)鼓勵創新，對一些(xiē)創新藥物、臨床亟需藥物設置特殊審評審批通(tōng)道(dào)、審評資源向創新藥物傾斜。7月底，CFDA密集出台文件，先後發布《關于開(kāi)展藥物臨床試驗數(shù)據自查核查工作(zuò)的公告》、《關于征求加快解決藥品注冊申請(qǐng)積壓問題的若幹政策意見的公告》，這也标志(zhì)着中國新藥審批制(zhì)度中裏程碑式的改革。
在2014年，我們很(hěn)榮幸地見證了甲磺酸阿帕替尼片、西達本胺片、sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗等我國自主研發重要治療領域新藥的獲批，它們為(wèi)中國新藥研發注入了一劑強心針，盡管這離First-in-class還(hái)有(yǒu)很(hěn)長的路要走，但(dàn)堅實的一步已經邁出，中國藥企的成長需要時(shí)間(jiān)和(hé)耐心，也請(qǐng)期待着中國真正的原創藥的誕生(shēng)！